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iPS細胞によるALS治療薬 慶応大が世界ではじめて有効性を確認

脳のMRI - Sputnik 日本, 1920, 20.05.2021
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20日、日本の慶応大学の研究チームが「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の治療薬候補に関する臨床試験結果を発表した。この治療薬候補は人工多能性幹細胞(iPS細胞)を用いた創薬技術を応用したもの。発表によれば、研究チームは患者に投与する臨床試験(治験)を完了したが、iPS細胞を用いた治療薬候補の有効性が治験で確認されたのは世界ではじめとだという。

投与されたのは、パーキンソン病の薬「ロピニロール塩酸塩」。同チームは、ALS患者のiPS細胞から作製したiPS細胞で病気の状態を再現させることに成功。約1200種の既存薬の投与で効果を調べ、2016年に治療薬候補としての有望性を確認していた。2018年に治験を開始し、患者20人(発症から5年以内)に最大48週間にわたり投与を行なったところ、複数の筋肉で筋力低下が抑制されたことが明らかとなった。

研究チームは、死亡あるいは症状の進行を約7ヶ月遅らせることができ、服用の継続で効果がさらに上がる可能性があるとみている。

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